20 июня 2018 Фридом Финанс
На торгах 19 июня акции фармацевтической компании Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT, NASDAQ) подорожали на 36,76% до $143,93 благодаря положительным результатам испытания генной терапии AAVrh74.MHCK7 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это стало позитивным сигналом для инвесторов компании, а также укрепило доверие к перспективному направлению терапевтического вмешательства в ДНК.
Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, которое связано с недостаточным производством белка дистрофина, который необходим для формирования и развития мышц. Из-за этого большинство пациентов с МДД живут не более 30 лет. До сих пор надежного лечения мышечной дистрофии Дюшена не существует. У Sarepta Therapeutics есть одобренный FDA препарат Exondys 51, но он эффективен лишь для 13% пациентов с МДД.
Теперь Sarepta предлагает новое решение — генную терапию под рабочим названием AAVrh74.MHCK7. Свежие данные начальной фазы испытаний (1/2a) показали положительные результаты при лечении трех пациентов с МДД. Это ранние результаты, которые не означают скорого одобрения генной терапии. Тем не менее, это позитивный сигнал, и AAVrh74.MHCK7 смогла обеспечить «надежную экспрессию» варианта гена дистрофина, используемого для терапии у всех трех пациентов. Если результат удастся воспроизвести при участии большего количества пациентов, можно будет говорить о прорывном лечении МДД.
Надо отметить, что для Sarepta разработка успешной генной терапии — важный шаг вперед в области передовой медицины. Генная терапия — неотъемлемая часть медицины будущего, и опыт в создании подобных методик лечения укрепляет позитивный прогноз по бизнесу компании.
В то же время, инвесторам необходимо правильно оценивать риски, традиционные для коммерциализации прорывных технологий.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
При копировании ссылка обязательна Нашли ошибку: выделить и нажать Ctrl+Enter
Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, которое связано с недостаточным производством белка дистрофина, который необходим для формирования и развития мышц. Из-за этого большинство пациентов с МДД живут не более 30 лет. До сих пор надежного лечения мышечной дистрофии Дюшена не существует. У Sarepta Therapeutics есть одобренный FDA препарат Exondys 51, но он эффективен лишь для 13% пациентов с МДД.
Теперь Sarepta предлагает новое решение — генную терапию под рабочим названием AAVrh74.MHCK7. Свежие данные начальной фазы испытаний (1/2a) показали положительные результаты при лечении трех пациентов с МДД. Это ранние результаты, которые не означают скорого одобрения генной терапии. Тем не менее, это позитивный сигнал, и AAVrh74.MHCK7 смогла обеспечить «надежную экспрессию» варианта гена дистрофина, используемого для терапии у всех трех пациентов. Если результат удастся воспроизвести при участии большего количества пациентов, можно будет говорить о прорывном лечении МДД.
Надо отметить, что для Sarepta разработка успешной генной терапии — важный шаг вперед в области передовой медицины. Генная терапия — неотъемлемая часть медицины будущего, и опыт в создании подобных методик лечения укрепляет позитивный прогноз по бизнесу компании.
В то же время, инвесторам необходимо правильно оценивать риски, традиционные для коммерциализации прорывных технологий.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
При копировании ссылка обязательна Нашли ошибку: выделить и нажать Ctrl+Enter