Разработка биотеха CRISPR Therapeutics получила поддержку от европейского регулятора

Совместная разработка биотехнологических компаний Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) и CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) — генная терапия CTX001 — получила статус Priority Medicines (PRIME) от Европейского агентства лекарственных средств (EMA).

Новое решение EMA касается присвоения статуса PRIME применительно к использованию CTX001 для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Отметим, что ранее данная терапия получила аналогичный приоритетный статус для лечения серповидно-клеточной анемии.

Присвоение статуса PRIME обеспечивает своевременную и активную поддержку разработчикам перспективных лекарств. В конечном итоге такая поддержка регулятора позволяет терапии быстрее выйти на рынок и попасть к пациентам. Назначение CTX001 статуса PRIME для терапии бета-талассемии было сделано на основании клинических данных исследования фазы I/II компаний CRISPR Therapeutics и Vertex.

CTX001 – это экспериментальная терапия с использованием технологии редактирования генов CRISPR/Cas9. Разработка предполагает, что гемопоэтические стволовые клетки пациента редактируются для производства высоких уровней гемоглобина HbF в красных кровяных тельцах и имплантируются обратно. Повышение HbF с помощью CTX001 может снизить или вообще исключить потребность в переливании крови у пациентов с бета-талассемией и уменьшить болезненные и изнурительные кризы у пациентов с серповидно-клеточной анемией.

Сейчас CRISPR Therapeutics и Vertex продолжают исследовать эффективность CTX001 при применении у пациентов в возрасте от 12 до 35 лет. Помимо краткосрочных эффектов терапии, компании намерены проверить действие CTX001 через 15 лет после первой дозы.

Несмотря на значительные успехи терапии, разработанной CRISPR Therapeutics, инвестиции в компанию все еще имеют повышенную степень риска. С другой стороны, разработки компании, в случае одобрения, могут иметь большой коммерческий потенциал, что стимулирует внимание к ней инвесторов. С начала года акции компании подешевели более чем на 11% и на торгах 27 апреля стоили $133,04.
Источник: http://ffin.ru/
17:50 Криптовалюты подбросили стоимость доменных имен на сотни процентов
17:48 X5 Group: онлайн-конференция с компанией
17:45 «Все становятся богатыми (и веселятся), кроме меня»
17:38 Galaxy Digital стал провайдером ликвидности в биткоин-фьючерсах для Goldman Sachs
17:35 Золото как валюта
17:34 Регуляторы не хотят обращать внимание на риски CBDC
17:33 Промышленное применение платины
17:30 Доллар тянет криптовалюты и другие рисковые активы вниз
17:28 Ученые создали кристалл в 1,6 раза прочнее и жестче алмаза
17:04 Голая правда: как владелец эротического сервиса OnlyFans стал миллиардером благодаря пандемии
06:30 Дивиденды «Магнита» в 2021 году
06:12 «Я люблю, когда звонят телефонные мошенники!»
06:10 Джек Ма (Ма Юнь) Биография основателя Alibaba Group, самого богатого человека в Китае
Еще материалы
Данный материал не имеет статуса персональной инвестиционной рекомендации При копировании ссылка http://elitetrader.ru/index.php?newsid=556940 обязательна Условия использования материалов