28 сентября 2017 Фридом Финанс
Биотехнологическая компания Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY, NASDAQ) представила результаты испытаний препарата patisiran, кандидата на терапию редкого генетического заболевания. Акции компании на торгах 20 сентября подрожали на 51,7% до $113,84, что является новым максимумом. На торгах 21 сентября акции скорректировались до $112,92. Рыночная капитализация достигла $10,62 млрд.
Препарат patisiran предназначен для лечения редкого генетического заболевания – hATTR-амилоидоза (наследственного амилоидоза), вызванного мутацией гена, который продуцирует аномальные белки. Болезнь изнурительная и нередко приводит к смерти пациента. В настоящее время в мире около 50 тыс. больных, и продолжительность жизни с момента обнаружения болезни составляет от 2,5 до 15 лет.
Действие patisiran основано на блокировании продуцирования мутированного белка транстиретина, который оседает в жизненно важных органах и нарушает их работу. В основе препарата – исследование RNAi (интерференции РНК) для контроля производства белков и изменения таким образом течения болезни.
Во время исследования фазы III исследователям Alnylam Pharmaceuticals удалось достичь первичной и вторичной конечной точек. Препарат patisiran показал заметное уменьшение неврологических нарушений и улучшение качества жизни пациентов. Профиль безопасности препарата высокий, а смертельные и неблагоприятные исходы соответствовали аналогичным инцидентам в группе плацебо.
Таким образом, перспективный препарат patisiran близок к тому, чтобы получить одобрение от FDA. Отметим, что до настоящего момента у Alnylam Pharmaceuticals нет одобренных препаратов, а некоторые испытания пришлось прекратить из-за смерти пациента. В случае одобрения patisiran может приносить сотни миллионов долларов в год. Кроме того, испытание patisiran показало, что контроль RNAi является перспективной биотехнологической разработкой, которая может быть использована для лечения разного типа заболеваний, вызванных нарушением экспрессии белков.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
При копировании ссылка обязательна Нашли ошибку: выделить и нажать Ctrl+Enter
Препарат patisiran предназначен для лечения редкого генетического заболевания – hATTR-амилоидоза (наследственного амилоидоза), вызванного мутацией гена, который продуцирует аномальные белки. Болезнь изнурительная и нередко приводит к смерти пациента. В настоящее время в мире около 50 тыс. больных, и продолжительность жизни с момента обнаружения болезни составляет от 2,5 до 15 лет.
Действие patisiran основано на блокировании продуцирования мутированного белка транстиретина, который оседает в жизненно важных органах и нарушает их работу. В основе препарата – исследование RNAi (интерференции РНК) для контроля производства белков и изменения таким образом течения болезни.
Во время исследования фазы III исследователям Alnylam Pharmaceuticals удалось достичь первичной и вторичной конечной точек. Препарат patisiran показал заметное уменьшение неврологических нарушений и улучшение качества жизни пациентов. Профиль безопасности препарата высокий, а смертельные и неблагоприятные исходы соответствовали аналогичным инцидентам в группе плацебо.
Таким образом, перспективный препарат patisiran близок к тому, чтобы получить одобрение от FDA. Отметим, что до настоящего момента у Alnylam Pharmaceuticals нет одобренных препаратов, а некоторые испытания пришлось прекратить из-за смерти пациента. В случае одобрения patisiran может приносить сотни миллионов долларов в год. Кроме того, испытание patisiran показало, что контроль RNAi является перспективной биотехнологической разработкой, которая может быть использована для лечения разного типа заболеваний, вызванных нарушением экспрессии белков.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
При копировании ссылка обязательна Нашли ошибку: выделить и нажать Ctrl+Enter