18 апреля 2019 Фридом Финанс
Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), которая занимается разработкой генной терапии, получила статус Fast track от Управления по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для своей терапии CTX001. Акция CRSP на торгах 17 апреля стоила до $36,43.
Статус Fast track, или статус ускоренного рассмотрения, регулятор дает для разработки жизненно важных препаратов, спрос на которые пока не удовлетворен. Терапия CTX001, которая разрабатывается совместно с Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX, NASDAQ), нацелена на лечение серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Основа лечения — использование генетически модифицированных стволовых клеток для пересадки их пациентам. После пересадки организм пациентов должен самостоятельно производить достаточное количество фетального гемоглобина, чтобы обходиться без переливания крови.
CRISPR Therapeutics запустила исследование фазы I / II в феврале, и первый пациент для исследования серповидно-клеточной анемии должен начать получать лечение уже к середине этого года. Статус Fast Track обеспечит более частое взаимодействие с FDA и постепенную экспертизу маркетингового применения, что в конечном итоге может ускорить разработку.
Ранее CRISPR Therapeutics сообщала, что планирует завершить исследование CTX001 в 2022 г., но первые данные могут появиться уже в 2021 г. В случае успеха терапия претендует на то, чтобы стать одним из лидеров в своей отрасли и обеспечить продажи более $1 млрд в год к 2029 г.
На этой неделе аналитики Evercore ISI установили рекомендацию «выше рынка» для акций CRISPR Therapeutics и целевую цену $46. По их мнению, позитивное влияние на бизнес CRISPR Therapeutics окажут прочные партнерские отношения.
У CRISPR Therapeutics есть еще один перспективный кандидат - CTX110. Это клеточная терапия CAR-T для лечения некоторых видов онкологических заболеваний. Ее суть - в использовании редактированных Т-клеток от здоровых доноров для пересадки больным.
Статус Fast track, или статус ускоренного рассмотрения, регулятор дает для разработки жизненно важных препаратов, спрос на которые пока не удовлетворен. Терапия CTX001, которая разрабатывается совместно с Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX, NASDAQ), нацелена на лечение серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Основа лечения — использование генетически модифицированных стволовых клеток для пересадки их пациентам. После пересадки организм пациентов должен самостоятельно производить достаточное количество фетального гемоглобина, чтобы обходиться без переливания крови.
CRISPR Therapeutics запустила исследование фазы I / II в феврале, и первый пациент для исследования серповидно-клеточной анемии должен начать получать лечение уже к середине этого года. Статус Fast Track обеспечит более частое взаимодействие с FDA и постепенную экспертизу маркетингового применения, что в конечном итоге может ускорить разработку.
Ранее CRISPR Therapeutics сообщала, что планирует завершить исследование CTX001 в 2022 г., но первые данные могут появиться уже в 2021 г. В случае успеха терапия претендует на то, чтобы стать одним из лидеров в своей отрасли и обеспечить продажи более $1 млрд в год к 2029 г.
На этой неделе аналитики Evercore ISI установили рекомендацию «выше рынка» для акций CRISPR Therapeutics и целевую цену $46. По их мнению, позитивное влияние на бизнес CRISPR Therapeutics окажут прочные партнерские отношения.
У CRISPR Therapeutics есть еще один перспективный кандидат - CTX110. Это клеточная терапия CAR-T для лечения некоторых видов онкологических заболеваний. Ее суть - в использовании редактированных Т-клеток от здоровых доноров для пересадки больным.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба