24 апреля 2018 Фридом Финанс
Промежуточные результаты генетической терапии бета-талассемии позволят биотехнологической компании Bluebird bio Inc. (BLUE, NASDAQ) подать заявку на одобрение препарата в Европейском союзе.
Генетическая терапия LentiGlobin от компании Bluebird bio нацелена на пациентов с бета-талассемией, которые нуждаются в постоянном переливании крови. Во всем мире каждый год рождаются примерно 60 000 детей с бета-талассемией, включая 1500 в год в Соединенных Штатах. Это наследственное генетическое заболевание, которое связано с неправильным продуцированием бета-глобина, необходимого для создания гемоглобина. Без гемоглобина большинство красных кровяных клеток умирают, поэтому для выживания пациенты с бета-талассемией должны регулярно получать переливание эритроцитов.
Обязательное переливание подвергает пациентов риску преждевременной смерти: процедура может привести к переизбытку железа, а избыток железа токсичен для клеток, что может привести к серьезному и необратимому повреждению органов и вызывать цирроз, диабет, сердечные заболевания и др.
Однако разработанная Bluebird bio генная терапия может изменить способы лечения бета-талассемии. На прошлой неделе компания представила данные промежуточных исследований терапии LentiGlobin. По словам компании, LentiGlobin может значительно снизить потребность в переливании крови, а значит, сократить риски для пациентов с бета-талассемией. LentiGlobin вставляет функциональный ген бета-глобина человека в собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента. Процесс выполняется вне тела, после чего модифицированные клетки вводятся обратно в кровоток пациента. После однократной терапии LentiGlobin, 12 из 13 пациентов не нуждались в переливании в течение 27 месяцев. У девяти пациентов с более тяжелой формой бета-талассемии также было сокращено количество переливаний, а общий средний объем переливаний сократился на 73%.
Таким образом, терапия LentiGlobin помогает снизить количество переливаний и риски перегрузки железом. Этих данных может быть достаточно, чтобы подать заявку на одобрение Европейским союзом уже в 2018 г. В США пациенты должны будут ждать немного дольше для утверждения терапии LentiGlobin. Для этого Bluebird bio должна будет представить данные дополнительных испытаний. По планам, это может произойти не ранее 2021 г.
LentiGlobin является одной из трех генетических терапий, которые приближаются к финальным этапам испытаний. Компания также готовит к одобрению генетическую терапию множественной миеломы bb2121 и терапию Lenti-D для редкого генетического заболевания – церебральной адренолейкодистрофии. Данные по испытаниям этих терапий планируется представить к 2019 г., и, возможно, все три генетические терапии могут выйти на рынок уже в 2020 г.
На торгах 23 апреля акции BLUE стоили $168,25.
Генетическая терапия LentiGlobin от компании Bluebird bio нацелена на пациентов с бета-талассемией, которые нуждаются в постоянном переливании крови. Во всем мире каждый год рождаются примерно 60 000 детей с бета-талассемией, включая 1500 в год в Соединенных Штатах. Это наследственное генетическое заболевание, которое связано с неправильным продуцированием бета-глобина, необходимого для создания гемоглобина. Без гемоглобина большинство красных кровяных клеток умирают, поэтому для выживания пациенты с бета-талассемией должны регулярно получать переливание эритроцитов.
Обязательное переливание подвергает пациентов риску преждевременной смерти: процедура может привести к переизбытку железа, а избыток железа токсичен для клеток, что может привести к серьезному и необратимому повреждению органов и вызывать цирроз, диабет, сердечные заболевания и др.
Однако разработанная Bluebird bio генная терапия может изменить способы лечения бета-талассемии. На прошлой неделе компания представила данные промежуточных исследований терапии LentiGlobin. По словам компании, LentiGlobin может значительно снизить потребность в переливании крови, а значит, сократить риски для пациентов с бета-талассемией. LentiGlobin вставляет функциональный ген бета-глобина человека в собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента. Процесс выполняется вне тела, после чего модифицированные клетки вводятся обратно в кровоток пациента. После однократной терапии LentiGlobin, 12 из 13 пациентов не нуждались в переливании в течение 27 месяцев. У девяти пациентов с более тяжелой формой бета-талассемии также было сокращено количество переливаний, а общий средний объем переливаний сократился на 73%.
Таким образом, терапия LentiGlobin помогает снизить количество переливаний и риски перегрузки железом. Этих данных может быть достаточно, чтобы подать заявку на одобрение Европейским союзом уже в 2018 г. В США пациенты должны будут ждать немного дольше для утверждения терапии LentiGlobin. Для этого Bluebird bio должна будет представить данные дополнительных испытаний. По планам, это может произойти не ранее 2021 г.
LentiGlobin является одной из трех генетических терапий, которые приближаются к финальным этапам испытаний. Компания также готовит к одобрению генетическую терапию множественной миеломы bb2121 и терапию Lenti-D для редкого генетического заболевания – церебральной адренолейкодистрофии. Данные по испытаниям этих терапий планируется представить к 2019 г., и, возможно, все три генетические терапии могут выйти на рынок уже в 2020 г.
На торгах 23 апреля акции BLUE стоили $168,25.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба