29 июля 2021 Фридом Финанс
Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) специализируется на разработке методов лечения редких и онкологических заболеваний с помощью редактирования генов. Совместно со своими партнерами компания уже добилась значительных успехов и готовится к одобрению одной из своих терапий.
Наиболее близкая к одобрению терапия CRISPR Therapeutics — это CTX001, нацеленная на лечение редких генетических заболеваний бета-талассемии (TDT) и серповидно-клеточной анемии (SCD), которые требуют регулярных переливаний крови, что значительно ухудшает качество жизни пациентов. CRISPR Therapeutics совместно с Vertex Pharmaceuticals исследует метод лечения, который позволял бы в результате однократного введения препарата избавляться от изнурительных переливаний. В клиническом испытании CTX100, в котором приняли участие 40 человек, 15 пациентов с TDT не нуждались в переливании через 426 месяцев после начала лечения. До начала лечения этим пациентам обычно требовалось от 20 до 61 переливаний крови в год. У этих пациентов также отмечалось улучшение уровня гемоглобина. Также в испытании было показано, что семь пациентов с SCD, получавших CTX001, не испытывали вазоокклюзионных кризов через 5–22 месяцев после лечения. CRISPR Therapeutics и Vertex отметили, что подача нормативных документов на CTX001 может быть возможна в течение 18–24 месяцев.
Кроме того, CRISPR Therapeutics имеет в своем портфеле еще три перспективных кандидата CTX110, CTX120 и CTX130, которые исследуются для лечения различных форм рака. Эти потенциальные методы лечения проходят фазу I клинических испытаний, и компания планирует сообщить данные о них в течение нынешнего года.
Благодаря сотрудничеству с крупными биотехнологическими компаниями у CRISPR Therapeutics есть достаточное количество финансовых средств. По данным самой компании, ее $1,8 млрд должно хватить примерно на 24 месяца проведения исследований.
За это время CTX001, разрабатываемая CRISPR Therapeutics, может продолжить давать положительные результаты клинических испытаний и в конечном итоге получит одобрение регулирующих органов.
На торгах 27 июля акция CRSP стоила $117,43.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
При копировании ссылка обязательна Нашли ошибку: выделить и нажать Ctrl+Enter