2 августа 2022 Фридом Финанс
Биотехнологическая компания Alnylam Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ALNY) за четыре года получила одобрение пяти своих терапий на основе РНК. Но сейчас биотех разрабатывает препарат, который может быть востребован десятками миллионов пациентов по всему миру.
В течение двух десятилетий Alnylam Pharmaceuticals занимается разработкой небольших цепочек РНК, которые препятствуют выработке проблемных белков, связанных с редкими заболеваниями. Но недавно компания представила неожиданное открытие, которое может привести к разработке препарата для пациентов с лишним весом.
Alnylam Pharmaceuticals представила данные генетического секвенирования более чем 360 000 человек, где была обнаружена связь между редкой мутацией в гене INHBE и более низким уровнем абдоминального жира. У компании есть препарат-кандидат, который помогает в борьбе с мутацией гена INHBE. Всего 25 мг недавно одобренного препарата под названием Amvuttra эффективно подавляют выработку белка под названием транстиретин на три месяца за один прием.
Тем не менее, для одобрения терапии Alnylam Pharmaceuticals должна доказать ее безопасность. Иммунная система человека негативно реагирует на нити РНК в кровотоке. Именно поэтому лечение Alnylam Pharmaceuticals пока одобрено только для пациентов с редкими и опасными заболеваниями.
Тем не менее, есть прецеденты, когда FDA одобряло инновационные препараты, нацеленные на помощь пациентам с лишним весом. В декабре прошлого года регулятор одобрил препарат Leqvio от Novarti, нацеленный на лечение людей с постоянно высоким уровнем холестерина. Leqvio — это препарат с малой интерферирующей РНК, который также был разработан Alnylam Pharmaceuticals для компании, которую позже приобрела Novartis. При этом FDA одобрило Leqvio, несмотря на то, что годовая доза более чем в пять раз превышает дозу Amvuttra от Alnylam Pharmaceuticals. Таким образом, если ранее FDA одобрила терапию на основе РНК для лечения высокого уровня холестерина, то препарат Alnylam Pharmaceuticals также имеет высокие шансы получить разрешение.
Если одобрение будет получено, то Alnylam Pharmaceuticals может претендовать на рынок, включающий десятки миллионов потенциальных пациентов. Это мог бы быть не просто блокбастер, а нечто большее, так как проблема лишнего веса актуальна почти во всех странах мира и во всех возрастных группах. Но важно понимать, что пока препарат не получил одобрение, говорить о вероятных прибылях слишком рано.
На торгах 1 августа акция ALNY стоила $139,95.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией
При копировании ссылка обязательна Нашли ошибку: выделить и нажать Ctrl+Enter