Активируйте JavaScript для полноценного использования elitetrader.ru Проверьте настройки браузера.
Новый успех CRISPR улучшил коммерческие перспективы генной терапии » Элитный трейдер
Элитный трейдер
Искать автора

Новый успех CRISPR улучшил коммерческие перспективы генной терапии

10 августа 2017 Фридом Финанс
В июле международная группа ученых в Университете здоровья и науки штата Орегон провела эксперимент по применению технологии редактирования генов CRISPR. С ее помощью успешно удалили из человеческого эмбриона участок ДНК, ответственный за развитие распространенного генетического заболевания. Опыт оказался успешным в 72% случаев.

В эксперименте ученые с помощью технологии CRISPR «вырезали» из оплодотворенной яйцеклетки ген, который отвечает за развитие гипертрофической кардиомиопатии. Это наследственное заболевание может вызывать остановку сердца или сердечную недостаточность и поражает одного из полтысячи человек. Таким образом, данный эксперимент еще раз продемонстрировал высокий потенциал применения CRISPR для лечения людей и прекращения передачи генетических заболеваний.

Каждый такой успешный эксперимент повышает вероятность того, что технология редактирования генов CRISPR может быть одобрена для коммерческого использования. В случае одобрения, она имеет огромный потенциал для использования в науке и медицине. Кроме удаления «дефектных» генов, технология CRISPR может в будущем помочь в борьбе с устойчивыми бактериями и заменить антибиотики. Например, технология позволяет изменить гены бактерий таким образом, чтобы они самоуничтожались без воздействия препаратов. Такое лечение будет гораздо безопаснее антибиотиков, которые имеют много побочных эффектов.

Новый успех CRISPR улучшил коммерческие перспективы генной терапии

CRISPR/Cas9 удаляет фрагмент ДНК

Основными бенефициарами в случае одобрения CRISPR станут компании, которые владеют патентами на эти технологии. В частности, CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ). Риском для этого рынка могут являться только патентные споры за право на технологию CRISPR. Ранее Ведомство по патентам и товарным знакам США признало права Института Броуда и оставило в силе права Калифорнийского университета. Это значит, что все три вышеупомянутые компании, которые опираются в своей деятельности на разработки этих университетов, имеют полное право на CRISPR. Однако в будущем можно ожидать возобновления патентных разбирательств, которые могут участиться по мере приближения коммерческого использования технологии. Это закономерный этап для инновационной технологии с большим коммерческим потенциалом.

Ученые полагают, что CRISPR будет пригодной для коммерческого использования примерно через 5-10 лет. Но сначало необходимо преодолеть некоторые юридические бареры. Например, в США строго ограничены манипуляции с человеческими эмбрионами, потому эксперимент в Орегоне имеет большое значение. Скорее всего, коммерческое применение CRISPR начнется в Китае, где меньше юридических препятствий. Если работа в Китае окажется успешной, то, скорее всего, и другие страны быстро отменят ограничения.

На данном этапе инвестиции в компании, владеющие технологией редактирования генов CRISPR, носят долгосрочный характер.