Scholar Rock: 22 сентября - решение FDA

Scholar Rock (NASD: SRRK) - биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием и разработкой инновационных лекарственных средств для лечения серьезных заболеваний, в которых фундаментальную роль играют нарушения, связанные с сигналами белков, ответственных за факторы роста.

Факторы инвестиционной привлекательности:

На 22 сентября назначено решение FDA по одобрению первого коммерческого препарата компании – Apitegromab для пациентов со спинальной мышечной атрофией. Apitegromab имеет шансы стать первым доступным на рынке биологическим препаратом, избирательно блокирующим в мышцах белок миостатин, который в норме замедляет рост мышечной ткани.

Учитывая обширный пул данных, демонстрирующих оптимальный профиль безопасности Apitegromab, а также меньшие регуляторные риски для препаратов класса моноклональных антител, мы оцениваем вероятность положительного решения FDA как высокую. В этом случае Apitegromab станет первым коммерческим продуктом Scholar Rock и будет доступен пациентам в США до конца 2025 года. Кроме того, компания объявила о старте рассмотрения заявки европейским регулятором, что в случае успеха позволит обеспечить доступ препарата на рынок Евросоюза в 2026 году.

Результаты пилотного исследования SAPPHIRE, впервые представленные в октябре 2024 года, убедили участников рынка в высоком потенциале Apitegromab у неамбулаторных (неходячих) пациентов с диагностированной SMA на фоне стандартной терапии – препарата SPINRAZA или EVRYSDI. Влияние аpitegromab на моторные функции, оцениваемое по общепризнанной шкале Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, оказалось наиболее выраженной в группе участников, которые получали препарат в дозе 10 мг/кг. Статистически значимые различия с группой плацебо составили 2,2 балла, что в целом соответствовала ожиданиям компании.

Примечательно, что у пациентов, получавших Apitegromab в дозе 20 мг/кг, различия с группой плацебо по шкале HFMSE составили лишь 1,4 балла, не достигнув уровня статистической значимости. Успех исследования в конечном счете определил запланированный в протоколе общий анализ эффективности аpitegromab в сравнении с плацебо без разделения участников на подгруппы в зависимости от вводимой дозы. При таком подходе к анализу данных пациенты, принимавшие Apitegromab, показали улучшение клинической симттоматики по шкале HFMSE на 1,8 баллов выше, чем получавшие плацебо. Этот результат достиг необходимого уровня статистической значимости p<0.025, что стало ключевым подтверждением эффективности Apitegromab у пациентов с SMA в возрасте от 2 до 12 лет.

Следует отметить, что в дополнительной группе участников SAPPHIRE в возрасте от 13 лет до 21 года также продемонстрировали улучшения клинической симптоматики на фоне введения аpitegromab в дозе 20 мг/кг. Однако анализ эффективности кандидата в этой возрастной группе изначально имел поисковый характер в силу ограниченного числа пациентов, которое было недостаточным для достижения необходимой статистической мощности. В этой связи мы полагаем, что полноценное доказательство эффективности аpitegromab у пациентов старше 12 лет может стать одной из целей последующего подтверждающего исследования фазы III.

Уникальный механизм действия Apitegromab позволяет рассматривать его в качестве дополнительного элемента терапии спектра нервно-мышечных заболеваний. Стимуляция увеличения мышечной массы за счет ингибирования этого белка считается перспективной стратегией терапии не только SMA, но других врожденных нервно-мышечных заболеваний. В планах Scholar Rock оценить эффективность Apitegromab у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией. В сегменте SMA дополнительным драйвером роста рыночного охвата аpitegromab может стать расширение целевой популяции за счет пациентов в возрасте от рождения до 2 лет. Старт исследования OPAL (фаза II), в котором эффективность и безопасность препарата оценят в этой группе пациентов, запланирован до конца III квартала 2025 года.

Целевая цена – $45.