10 июля 2019 Фридом Финанс
Биотехнологическая компания uniQure N.V. (QURE, NASDAQ) демонстрирует ралли: акции с начала года подорожали на 153,82% до $73,15 на торгах 9 июля. Рыночная капитализация составила $2,66 млрд. Компания представила положительные результаты работы своей платформы генной терапии, и инвесторы ждут ее успешной коммерциализации.
uniQure — компания с офисами в Нидерландах и США. Ее главный продукт — платформа на базе аденассоциированного вируса (AAV). Данная технология вмешательства в ДНК хорошо известна ученым. Генно-модифицрованнный вирус способен изменять ДНК целевых клеток, например, чтобы запустить производство дефицитного фермента или блокировать дефектный ген пациента. Фактически, используется природная способность AAV инфицировать человеческие клетки, но при этом вирус несет полезную нагрузку.
В феврале 2019 г. uniQure представила позитивные результаты клинических испытаний генной терапии AMT-061 для лечения гемофилии. Стоимость заместительной терапии (основной современный способ терапии симптомов гемофилии) может составить несколько сотен тысяч долларов в год и до $1 млн с учетом стоимости пребывания в американской больнице. AMT-061 позволяет обойтись без заместительной терапии: пять добровольцев, принявших высокие дозы AMT-061, уже три года обходятся без нее.
Успех uniQure в лечении гемофилии может привлечь более крупных игроков. Кроме того, uniQure начинает клинические исследования генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона.
В долгосрочной перспективе главными активами uniQure являются ее опыт работы и платформа для редактирования ДНК. В будущем использование подобных инструментов расширится, и uniQure может стать одним из бенефициаров этого тренда.
uniQure — компания с офисами в Нидерландах и США. Ее главный продукт — платформа на базе аденассоциированного вируса (AAV). Данная технология вмешательства в ДНК хорошо известна ученым. Генно-модифицрованнный вирус способен изменять ДНК целевых клеток, например, чтобы запустить производство дефицитного фермента или блокировать дефектный ген пациента. Фактически, используется природная способность AAV инфицировать человеческие клетки, но при этом вирус несет полезную нагрузку.
В феврале 2019 г. uniQure представила позитивные результаты клинических испытаний генной терапии AMT-061 для лечения гемофилии. Стоимость заместительной терапии (основной современный способ терапии симптомов гемофилии) может составить несколько сотен тысяч долларов в год и до $1 млн с учетом стоимости пребывания в американской больнице. AMT-061 позволяет обойтись без заместительной терапии: пять добровольцев, принявших высокие дозы AMT-061, уже три года обходятся без нее.
Успех uniQure в лечении гемофилии может привлечь более крупных игроков. Кроме того, uniQure начинает клинические исследования генной терапии AMT-130 для лечения болезни Хантингтона.
В долгосрочной перспективе главными активами uniQure являются ее опыт работы и платформа для редактирования ДНК. В будущем использование подобных инструментов расширится, и uniQure может стать одним из бенефициаров этого тренда.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба