6 мая 2021 Фридом Финанс
Совместная разработка биотехнологических компаний Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) и CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) — генная терапия CTX001 — получила статус Priority Medicines (PRIME) от Европейского агентства лекарственных средств (EMA).
Новое решение EMA касается присвоения статуса PRIME применительно к использованию CTX001 для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Отметим, что ранее данная терапия получила аналогичный приоритетный статус для лечения серповидно-клеточной анемии.
Присвоение статуса PRIME обеспечивает своевременную и активную поддержку разработчикам перспективных лекарств. В конечном итоге такая поддержка регулятора позволяет терапии быстрее выйти на рынок и попасть к пациентам. Назначение CTX001 статуса PRIME для терапии бета-талассемии было сделано на основании клинических данных исследования фазы I/II компаний CRISPR Therapeutics и Vertex.
CTX001 – это экспериментальная терапия с использованием технологии редактирования генов CRISPR/Cas9. Разработка предполагает, что гемопоэтические стволовые клетки пациента редактируются для производства высоких уровней гемоглобина HbF в красных кровяных тельцах и имплантируются обратно. Повышение HbF с помощью CTX001 может снизить или вообще исключить потребность в переливании крови у пациентов с бета-талассемией и уменьшить болезненные и изнурительные кризы у пациентов с серповидно-клеточной анемией.
Сейчас CRISPR Therapeutics и Vertex продолжают исследовать эффективность CTX001 при применении у пациентов в возрасте от 12 до 35 лет. Помимо краткосрочных эффектов терапии, компании намерены проверить действие CTX001 через 15 лет после первой дозы.
Несмотря на значительные успехи терапии, разработанной CRISPR Therapeutics, инвестиции в компанию все еще имеют повышенную степень риска. С другой стороны, разработки компании, в случае одобрения, могут иметь большой коммерческий потенциал, что стимулирует внимание к ней инвесторов. С начала года акции компании подешевели более чем на 11% и на торгах 27 апреля стоили $133,04.
http://ffin.ru/ (C)
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба