13 октября 2021 Фридом Финанс
Компания Sarepta Therapeutics (SRPT) опубликовала новые данные из программы разработки SRP-9001, а также подробности исследования SRP-9001-301 в III фазе. Компания тестирует препарат EMBARK для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В исследование планируется включить 120 пациентов из США, Европы и Азии.
Новые данные, представленные на «Дне микродистрофина SRP-9001» свидетельствуют, что испытуемые, получавшие SRP-9001 в исследовании SRP-9001-101 (n=4, возраст от 4 до 7 лет), улучшили свои результаты на 8,6 балла по системе амбулаторной оценки North Star Ambulatory Assessment (NSAA) по сравнению с контрольной группой после трех лет наблюдений. В исследовании SRP-9001-102 участники в возрасте от 6 до 7 лет (n=12), получавшие SRP-9001, улучшили результат на 2,9 балла по NSAA по сравнению с подобранной контрольной группой. Кроме того, были представлены первые функциональные результаты исследования SRP-9001-103 (ENDEAVOR), в котором использовался коммерчески репрезентативный материал SRP-9001. Результаты также продемонстрировали улучшение состояния пациентов по шкале NSAA.
Профиль безопасности и переносимости SRP-9001 аналогичен предыдущим отчетам. Во всех трех исследованиях нежелательные явления, связанные с лечением, как правило, возникали в течение 90 дней после начала приема препарата и впоследствии сходили на нет.
В исследовании 9001-103 данные по безопасности соответствовали данным предыдущих исследований SRP-9001 (101 и 102). В когорте 2 произошло одно серьезное нежелательное явление, связанное с аутоиммунным миозитом, характерное для мутации испытуемого. Этот пациент получил спецлечение, позволившее полностью нейтрализовать побочный эффект препарата.
Рынок позитивно реагирует на начало III фазы испытаний SRP-9001: котировки SRPT показывали позитивную динамику на протяжении сентября — начала октября. Результаты исследований оцениваются инвестсообществом позитивно, поскольку они позволяют продолжить испытания микродистрофина — возможного блокбастера Sarepta. При этом в январе 2021 года результаты SRP-9001-102 не были статистически значимыми, что вызвало распродажи в акциях SRPT. Начало III фазы испытаний обеспечит поддержку бумагам SRPT, однако этот фактор уже во многом отыгран котировками. Для дальнейшего роста акций эмитента необходимы более надежные подтверждения эффективности тестируемой терапии.
Новые данные, представленные на «Дне микродистрофина SRP-9001» свидетельствуют, что испытуемые, получавшие SRP-9001 в исследовании SRP-9001-101 (n=4, возраст от 4 до 7 лет), улучшили свои результаты на 8,6 балла по системе амбулаторной оценки North Star Ambulatory Assessment (NSAA) по сравнению с контрольной группой после трех лет наблюдений. В исследовании SRP-9001-102 участники в возрасте от 6 до 7 лет (n=12), получавшие SRP-9001, улучшили результат на 2,9 балла по NSAA по сравнению с подобранной контрольной группой. Кроме того, были представлены первые функциональные результаты исследования SRP-9001-103 (ENDEAVOR), в котором использовался коммерчески репрезентативный материал SRP-9001. Результаты также продемонстрировали улучшение состояния пациентов по шкале NSAA.
Профиль безопасности и переносимости SRP-9001 аналогичен предыдущим отчетам. Во всех трех исследованиях нежелательные явления, связанные с лечением, как правило, возникали в течение 90 дней после начала приема препарата и впоследствии сходили на нет.
В исследовании 9001-103 данные по безопасности соответствовали данным предыдущих исследований SRP-9001 (101 и 102). В когорте 2 произошло одно серьезное нежелательное явление, связанное с аутоиммунным миозитом, характерное для мутации испытуемого. Этот пациент получил спецлечение, позволившее полностью нейтрализовать побочный эффект препарата.
Рынок позитивно реагирует на начало III фазы испытаний SRP-9001: котировки SRPT показывали позитивную динамику на протяжении сентября — начала октября. Результаты исследований оцениваются инвестсообществом позитивно, поскольку они позволяют продолжить испытания микродистрофина — возможного блокбастера Sarepta. При этом в январе 2021 года результаты SRP-9001-102 не были статистически значимыми, что вызвало распродажи в акциях SRPT. Начало III фазы испытаний обеспечит поддержку бумагам SRPT, однако этот фактор уже во многом отыгран котировками. Для дальнейшего роста акций эмитента необходимы более надежные подтверждения эффективности тестируемой терапии.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба