27 ноября 2019 Фридом Финанс
Биотехнологическая компания Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY, NASDAQ), которая специализируется на разработке препаратов на основе РНК-интерференции, получила одобрение FDA на использование еще одного препарата.
На этой неделе стало известно, что Alnylam Pharmaceuticals получила одобрение регулятора на применение препарата Givlaari, нацеленного на лечение острой печеночной порфирии. Это станет вторым препаратом Alnylam Pharmaceuticals на основе РНК-интерференции, который появился на рынке. В прошлом году FDA дало разрешение на применение Onpattro для лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза.
Препараты Alnylam Pharmaceuticals основаны на вмешательстве в РНК и подавлении работы некоторых генов. Такое лечение имеет ряд преимуществ перед терапией, нацеленной на белки. Прежде всего, оно отличается высокой точностью и эффективностью.
Alnylam Pharmaceuticals совершенствует свои разработки, и Givlaari работает лучше одобренного ранее Onpattro. Кроме того, компания исследует еще одно улучшение РНК-терапии. Первым таким кандидатом является ALN-AAT02, нацеленный на лечение заболеваний печени, связанных с дефицитом фермента аспартатаминотрансферазы. Исследование находится в фазе I.
В ближайшее время инвесторы Alnylam Pharmaceuticals могут получить данные исследования фазы III кандидата lumasiran для лечения первичной гипероксалурии типа 1 — генетического заболевания, приводящего к образованию камней в почках. Всего у компании девять РНК-препаратов.
Риском для Alnylam Pharmaceuticals является быстрое расходование средств, так как компания много тратит на исследования. Так, расходы в третьем квартале превысили $160 млн. Позитивным фактором является наличие у компании более $1,7 млрд наличных в запасе, что может обеспечить несколько лет исследований до того момента, пока Alnylam Pharmaceuticals не станет прибыльной.
На торгах 26 ноября акция ALNY стоила $119,06, подорожав с начала года более чем на 60%.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба