30 декабря 2019 Фридом Финанс
Сразу несколько компаний, которые занимаются разработками на основе редактирования генов, в 2019 г. сообщили об успехе испытаний. Вероятно, наступающий 2020 г. станет важным для технологий редактирования ДНК.
Одним из лидеров рынка остается компания CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ). В нынешнем году компания совместно с партнером Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX, NASDAQ) объявила обнадеживающие предварительные результаты исследования генной терапии CTX001 при лечении пациентов с редкими генетическими заболеваниями крови — трансфузионно зависимой бета-талассемией и серповидноклеточной анемией. Это лишь предварительные результаты, но, по словам топ-менеджмента Vertex, терапия CTX001 действительно обладает потенциалом для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. В 2020 г. ожидается получение дополнительных результатов исследований, в частности, доказательств эффективности лечения на более массовой группе пациентов.
Кроме того, в портфеле CRISPR Therapeutics есть еще одна разработка — терапия злокачественных опухолей CTX110. Отметим, что CTX110 — первая аллогенная химерная антиген-рецепторная Т-клеточная терапия (CAR-T), которая будет протестирована на людях. Современные методы терапии CAR-T требуют изменений собственных клеток пациента, в то время как аллогенная терапия CAR-Т использует Т-клетки здоровых доноров. Это значит, что такое лечение может быть назначено быстро и, вероятно, является менее дорогостоящим.
На торгах 27 декабря акция CRSP стоила $66,01, подорожав с начала года на 130%.
Компания Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) также значительно продвинулась в своих разработках. Исследователи компании уже провели скрининг первых потенциальных пациентов с врожденным амаврозом Лебера типа 10 (LCA 10), ведущей генетической причиной слепоты, которую можно было бы лечить с помощью EDIT-101, терапии CRISPR, которая вводится через инъекцию в глаз.
Кроме того, Editas Medicine рассчитывает до конца текущего года представить своему партнеру Allergan plc (AGN, NYSE) данные, связанные с потенциальным клиническим кандидатом, нацеленным на лечение синдрома Ушера типа 2a (USH2A) — такого же редкого генетического заболевания глаз, как LCA 10. Allergan имеет право принять участие в этой программе. Однако независимо от участия Allergan, компания Editas может подать заявку в следующем году на одобрение FDA, чтобы начать свое второе клиническое исследование терапии CRISPR.
На торгах 27 декабря акция EDIT стоила $30,46, подорожав с начала года почти на 34%.
Ожидается, что значительный прорыв в 2020 г. совершит и Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA, NASDAQ). В середине 2020 г. компания планирует подать заявку в FDA на одобрение клинического исследования терапии CRISPR NTLA-2001 в лечении редкого генетического заболевания транстиретинового амилоидоза.
На торгах 27 декабря акция NTLA стоила $15,38, подорожав с начала года почти на 13%.
Таким образом, крупнейшие специалисты рынка генного редактирования CRISPR уже имеют в портфеле кандидатов, как минимум в одном раунде испытаний доказавших эффективность. Вероятно, следующий год станет важным для компаний, так как определит насколько близки они к коммерческому применению своих разработок.
Одним из лидеров рынка остается компания CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ). В нынешнем году компания совместно с партнером Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX, NASDAQ) объявила обнадеживающие предварительные результаты исследования генной терапии CTX001 при лечении пациентов с редкими генетическими заболеваниями крови — трансфузионно зависимой бета-талассемией и серповидноклеточной анемией. Это лишь предварительные результаты, но, по словам топ-менеджмента Vertex, терапия CTX001 действительно обладает потенциалом для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной анемии. В 2020 г. ожидается получение дополнительных результатов исследований, в частности, доказательств эффективности лечения на более массовой группе пациентов.
Кроме того, в портфеле CRISPR Therapeutics есть еще одна разработка — терапия злокачественных опухолей CTX110. Отметим, что CTX110 — первая аллогенная химерная антиген-рецепторная Т-клеточная терапия (CAR-T), которая будет протестирована на людях. Современные методы терапии CAR-T требуют изменений собственных клеток пациента, в то время как аллогенная терапия CAR-Т использует Т-клетки здоровых доноров. Это значит, что такое лечение может быть назначено быстро и, вероятно, является менее дорогостоящим.
На торгах 27 декабря акция CRSP стоила $66,01, подорожав с начала года на 130%.
Компания Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) также значительно продвинулась в своих разработках. Исследователи компании уже провели скрининг первых потенциальных пациентов с врожденным амаврозом Лебера типа 10 (LCA 10), ведущей генетической причиной слепоты, которую можно было бы лечить с помощью EDIT-101, терапии CRISPR, которая вводится через инъекцию в глаз.
Кроме того, Editas Medicine рассчитывает до конца текущего года представить своему партнеру Allergan plc (AGN, NYSE) данные, связанные с потенциальным клиническим кандидатом, нацеленным на лечение синдрома Ушера типа 2a (USH2A) — такого же редкого генетического заболевания глаз, как LCA 10. Allergan имеет право принять участие в этой программе. Однако независимо от участия Allergan, компания Editas может подать заявку в следующем году на одобрение FDA, чтобы начать свое второе клиническое исследование терапии CRISPR.
На торгах 27 декабря акция EDIT стоила $30,46, подорожав с начала года почти на 34%.
Ожидается, что значительный прорыв в 2020 г. совершит и Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA, NASDAQ). В середине 2020 г. компания планирует подать заявку в FDA на одобрение клинического исследования терапии CRISPR NTLA-2001 в лечении редкого генетического заболевания транстиретинового амилоидоза.
На торгах 27 декабря акция NTLA стоила $15,38, подорожав с начала года почти на 13%.
Таким образом, крупнейшие специалисты рынка генного редактирования CRISPR уже имеют в портфеле кандидатов, как минимум в одном раунде испытаний доказавших эффективность. Вероятно, следующий год станет важным для компаний, так как определит насколько близки они к коммерческому применению своих разработок.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба