3 февраля 2020 Фридом Финанс
Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на прошлой неделе представило свою новую политику в сфере разработки методов генной терапии. Предполагается, что новый подход приведет к росту числа терапий — кандидатов.
В настоящее время FDA одобрило всего четыре метода генной терапии, среди которых Luxturna от Roche, нацеленная на лечение генетического заболевания, ведущего к слепоте, и Zolgensma от Novartis (NVS, NYSE), нацеленная на лечение спинальной мышечной атрофии.
На прошлой неделе FDA представила шесть новых принципов для биотехнологических компаний, которые разрабатывают генную терапию. Новые рекомендации в основном сосредоточены на производстве генной терапии и клиническом развитии. По планам регулятора, новый подход сделает процесс одобрения более прозрачным для производителей лекарств, а также побудит биотех выводить на рынок больше лекарств.
Ожидается, что FDA будет рассматривать от 10 до 20 новых кандидатов в области генной терапии каждый год. В настоящее время проводится более 1000 исследований генной терапии, и многие из них быстро переходят к следующему этапу регуляторной проверки.
Среди бенефициаров будет компания Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT, NASDAQ), у которой в тестировании находится генная терапия AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin, нацеленная на пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Первые четыре пациента после приема терапии от Sarepta показали улучшение двигательной активности. Теперь компания проводит исследование с участием 24 пациентов.
На торгах 31 января акция SRPT стоила $115,96.
Самой дорогой генной терапией в настоящее время является терапии спинальной мышечной атрофии Zolgensma, разработанная Novartis AG (NVS, NYSE) — стоит более $2 млн. Отметим, что Zolgensma не первая генная терапия Novartis. Компания уже продает генную терапию (CAR-T) Kymriah для лечения ряда онкологических заболеваний. В частности, Kymriah используется для лечения людей с неходжкинской лимфомой в случае, когда болезнь не поддается обычному лечению. Продажи Kymriah в течение первого квартала 2019 г. выросли до $180 млн.
На торгах 31 января акция NVS стоила $94,51.
В настоящее время FDA одобрило всего четыре метода генной терапии, среди которых Luxturna от Roche, нацеленная на лечение генетического заболевания, ведущего к слепоте, и Zolgensma от Novartis (NVS, NYSE), нацеленная на лечение спинальной мышечной атрофии.
На прошлой неделе FDA представила шесть новых принципов для биотехнологических компаний, которые разрабатывают генную терапию. Новые рекомендации в основном сосредоточены на производстве генной терапии и клиническом развитии. По планам регулятора, новый подход сделает процесс одобрения более прозрачным для производителей лекарств, а также побудит биотех выводить на рынок больше лекарств.
Ожидается, что FDA будет рассматривать от 10 до 20 новых кандидатов в области генной терапии каждый год. В настоящее время проводится более 1000 исследований генной терапии, и многие из них быстро переходят к следующему этапу регуляторной проверки.
Среди бенефициаров будет компания Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT, NASDAQ), у которой в тестировании находится генная терапия AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin, нацеленная на пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Первые четыре пациента после приема терапии от Sarepta показали улучшение двигательной активности. Теперь компания проводит исследование с участием 24 пациентов.
На торгах 31 января акция SRPT стоила $115,96.
Самой дорогой генной терапией в настоящее время является терапии спинальной мышечной атрофии Zolgensma, разработанная Novartis AG (NVS, NYSE) — стоит более $2 млн. Отметим, что Zolgensma не первая генная терапия Novartis. Компания уже продает генную терапию (CAR-T) Kymriah для лечения ряда онкологических заболеваний. В частности, Kymriah используется для лечения людей с неходжкинской лимфомой в случае, когда болезнь не поддается обычному лечению. Продажи Kymriah в течение первого квартала 2019 г. выросли до $180 млн.
На торгах 31 января акция NVS стоила $94,51.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба