27 июня 2018 Фридом Финанс
Исследователи с помощью генного редактирования CRISPR смогли в ходе лабораторных экспериментов на мышах снизить проявление некоторых симптомов при аутистических расстройствах. Успешность дальнейших исследований в этой сфере может ускорить коммерческое использование генного редактирования при лечении психоневрологических заболеваний.
Во время эксперимента ученые использовали новый метод редактирования CRISPR-Gold, разработанный в Калифорнийском университете в Беркли. С помощью этого метода удалось отредактировать ген нейротрансмиттерного рецептора и уменьшить количество повторяющихся действий у мышей с синдромом фрагильной Х-хромосомы (FXS), который является одной из причин аутизма.
Так как повторяющиеся движения являются общими чертами у многих пациентов с расстройствами аутистического спектра, эффективное снижение этого симптома у мышей демонстрирует потенциальное применение данного метода при коррекции других типов аутизма, генетические причины которых уже известны.
По словам разработчиков метода CRISPR-Gold, технология точная и эффективная при использовании в клетках мозга. Это делает ее пригодной для создания терапии других психоневрологических расстройств, таких как опиоидная зависимость, невропатические боли, шизофрения, эпилепсия и др.
В настоящее время эффективной терапии против аутизма нет, а многие из клинических испытаний препаратов, нацеленных на белки, которые вызывают аутизм, терпят неудачу. Это значит, что коммерциализация CRISPR-Gold в качестве лечения психоневрологических расстройств может произойти относительно быстро. Важно и то, что CRISPR-Gold работает точнее метода, предполагающего использование вирусов для «разрезания» генов.
Таким образом, возможность корректировать поведение людей при психоневрологических расстройствах еще больше расширяет сферу потенциального применения CRISPR. Более того, в данном случае речь идет о возможности излечения заболеваний, которые считаются неизлечимыми. Это может стать важным фактором, который повлияет на решение регуляторов.
В случае коммерческого использования технологии CRISPR-Gold в течение ближайших десятилетий, основными бенефициарами станут компании Intellia Therapeutics (NTLA, NASDAQ) и CRISPR Theraepeutics (CRSP, NASDAQ), так как их разработки в сфере генного редактирования опираются на исследования Калифорнийского университета в Беркли.
Во время эксперимента ученые использовали новый метод редактирования CRISPR-Gold, разработанный в Калифорнийском университете в Беркли. С помощью этого метода удалось отредактировать ген нейротрансмиттерного рецептора и уменьшить количество повторяющихся действий у мышей с синдромом фрагильной Х-хромосомы (FXS), который является одной из причин аутизма.
Так как повторяющиеся движения являются общими чертами у многих пациентов с расстройствами аутистического спектра, эффективное снижение этого симптома у мышей демонстрирует потенциальное применение данного метода при коррекции других типов аутизма, генетические причины которых уже известны.
По словам разработчиков метода CRISPR-Gold, технология точная и эффективная при использовании в клетках мозга. Это делает ее пригодной для создания терапии других психоневрологических расстройств, таких как опиоидная зависимость, невропатические боли, шизофрения, эпилепсия и др.
В настоящее время эффективной терапии против аутизма нет, а многие из клинических испытаний препаратов, нацеленных на белки, которые вызывают аутизм, терпят неудачу. Это значит, что коммерциализация CRISPR-Gold в качестве лечения психоневрологических расстройств может произойти относительно быстро. Важно и то, что CRISPR-Gold работает точнее метода, предполагающего использование вирусов для «разрезания» генов.
Таким образом, возможность корректировать поведение людей при психоневрологических расстройствах еще больше расширяет сферу потенциального применения CRISPR. Более того, в данном случае речь идет о возможности излечения заболеваний, которые считаются неизлечимыми. Это может стать важным фактором, который повлияет на решение регуляторов.
В случае коммерческого использования технологии CRISPR-Gold в течение ближайших десятилетий, основными бенефициарами станут компании Intellia Therapeutics (NTLA, NASDAQ) и CRISPR Theraepeutics (CRSP, NASDAQ), так как их разработки в сфере генного редактирования опираются на исследования Калифорнийского университета в Беркли.
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией | При копировании ссылка обязательна | Нашли ошибку - выделить и нажать Ctrl+Enter | Жалоба